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我國首個PCSK9抑制劑瑞百安? 上市會上海舉行

2018-10-23 14:05生命時報字號:TT

10月21日,安進瑞百安®(純合子型家族性高膽固醇血癥HoFH)中國上市會在上海舉行。中華醫學會心血管病學分會主任委員、復旦大學附屬中山醫院葛均波院士,首都醫科大學附屬北京安貞醫院主任醫師王綠婭教授,南京大學醫學院附屬鼓樓醫院主任醫師徐標教授等齊聚一堂,共同探討中國純合子型家族性高膽固醇血癥的診斷與治療現狀以及瑞百安®全新的降脂機制。據悉,瑞百安®于今年7月獲得國家藥品監督管理局批準,成為首個在中國獲批用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥(HoFH)的PCSK9抑制劑。之前,瑞百安®已獲得歐盟委員會(EC)、美國食品藥品監督管理局(FDA)等機構的批準,在歐盟、美國、澳大利亞、日本等60多個國家和地區上市。

純合子型家族性高膽固醇血癥(HoFH)是一種罕見病,患病率為1/16萬~1/100萬。患者全身動脈粥樣硬化發生早,進展快,可在兒童及青年期發生心絞痛或心肌梗死,并于20-30歲之前死亡。

王綠婭教授表示,這是一種遺傳代謝病。患者從小出生膽固醇就非常高,開始長黃色瘤。然而,大部分小病人第一個就診的科室不是兒科、心內科,而是皮膚科。可是大部分皮膚科大夫不認識這個病,無法診斷,進而使用的治療方法完全無效,比如激素、激光、手術切除等,這些都是沒有用的,且耽誤病情。這些病人實際上很小年紀就開始動脈硬化,患有冠心病、心梗、心絞痛。該病的治療關鍵是降低膽固醇。但之前使用口服藥物治療,低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)降低絕對無法達到50%。純合子型的小孩起碼要降到6.5mmol/L,很困難的。

  

徐標教授說,對于HoFH病人來說,目前他汀和膽固醇吸收抑制劑加起來才能達到治療效果的百分之十幾,遠遠達不到降膽固醇目標。還有一種治療方法是血漿置換術,這種治療方法成本很高。最佳是兩周置換一次,大多數病人都承擔不起。LDL-R缺陷的患者也可以考慮肝移植,成本也很高,病人往往很難接受。肝移植的百分率太低了。他認為,如果能夠使低密度脂蛋白膽固醇水平更接近目標,就是通過PCSK9抑制劑的治療。除了純合子型家族性高膽固醇血癥,該藥更廣范圍的適應癥預計未來也會獲批。

 

徐標教授進一步表示,這個藥是人單克隆抗體,需要通過皮下注射給藥。在全球范圍內,直至近幾年才獲批的新一類降脂藥物。以前是人源化抗體,但不是完全的人單克隆抗體,容易導致中和抗體的產生,表現為降脂療效隨著時間的延長慢慢降低。這是一個原因。第二個是過敏反應。瑞百安®是全人源PCSK9抑制劑的單抗,療效沒有隨著臨床時間延長而降低,是目前國際上上市的唯一有此適應癥的單克隆抗體;也是國內第一個上市的PCSK9抑制劑藥物,降膽固醇的療效應該是目前為止最強的藥物。

瑞百安®全新的降脂機制到底新在哪里?徐標教授進一步解讀稱,大家都知道,膽固醇跟動脈粥樣硬化疾病(例如冠心病)是高度相關的。可以說,沒有膽固醇就沒有動脈粥樣硬化,沒有膽固醇就不會引起冠心病、腦卒中這些疾病。降低膽固醇,醫學治療方面有三種方法:一個是抑制膽固醇的合成,這就是用他汀類藥物。第二個抑制膽固醇的吸收,即依折麥布。另外一個通過膽固醇的移除,就是PCSK9抑制劑,也就是瑞百安®。應該這樣講,目前抑制膽固醇合成的他汀,最強效能降40%-50%;通過抑制膽固醇的吸收,能在他汀基礎上降低約20%;而PCSK9抑制劑單抗可在他汀治療的基礎之上進一步降50%-60%。在這三個治療中,PCSK9抑制劑的作用是最強的。如果是純合子型家族性高膽固醇血癥,用他汀和依折麥布這兩個藥物降膽固醇療效加在一起也是十分有限的。目前最有效的還是PCSK9抑制劑。

 

 王綠婭教授對媒體表示,這個疾病還是需要更多宣傳,也希望業界對這個病有更多重視。今年2月,中華醫學心血管雜志已經出了指南,《家族性高膽固醇血癥篩查與診治中國專家共識》。這對疾病診療用處很大。

大家很關心符合哪些條件或者哪些醫院可以實現瑞百安®藥品援助的項目?王綠婭教授稱,整個項目有一套報名流程,可以在中華慈善總會的官方渠道看到。有一系列醫學標準,要幾個專家共同診斷。首批藥品援助將在全國五家項目醫院展開。▲(生命時報記者  屠麗美)

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